Mã số:
01C-08/10-2020-3
Tên đề tài:
Nghiên cứu điều trị bệnh xơ gan bằng phương pháp ghép tế bào gốc trung mô từ dây rốn
Đơn vị chủ trì:
Viện Nghiên cứu tế bào gốc và Công nghệ gen Vinmec, Công ty Cổ phần Bệnh viện Đa khoa Vinmec
Thời gian:
2020
-2023
Lượt đọc:
7
Chủ nhiệm đề tài:
GS.TS.BS. Nguyễn Thanh Liêm
Kết quả nghiệm thu:
Chưa nghiệm thu
Ngày đăng:
04/06/2025 08:09
Sự cần thiết:

Xơ gan là tình trạng xơ hóa của gan, phát triển do nhiều nguyên nhân như viêm gan, gan nhiễm mỡ, viêm gan do thuốc, ứ mật và xơ gan do rượu. Xơ gan gây gánh nặng sức khỏe toàn cầu, với hơn một triệu ca tử vong vào năm 2010. Ở Việt Nam, có khoảng 7,8 triệu người mắc viêm gan B mạn tính, hơn 13.000 người bị xơ gan mất bù, gần 6.000 người mắc ung thư gan và hơn 6.400 người tử vong do bệnh gan. Theo nghiên cứu về tỷ lệ mắc xơ gan trên 187 quốc gia, xơ gan là một nguyên nhân đáng kể gây gánh nặng sức khỏe toàn cầu, với hơn một triệu ca tử vong trong năm 2010. Số liệu về gánh nặng bệnh tật toàn cầu năm 2010 cho thấy xơ gan gây ra 31 triệu năm sống được điều chỉnh theo mức độ bệnh tật (Disability Adjusted Life Years -DALYs). Tại Anh, bệnh gan mạn tính ngày càng gia tăng do lạm dụng rượu bia, béo phì và nhiễm virus viêm gan C, là nguyên nhân gây tử vong đứng thứ năm tại quốc gia này. Theo nghiên cứu trên 10.154 bệnh nhân xơ gan tại Đan Mạch, tỷ lệ sống sót trong 10 năm ở bệnh nhân xơ gan do rượu (34%) hoặc xơ gan không đặc hiệu (32%) kém hơn ở bệnh nhân xơ gan mật nguyên phát (58%) hoặc viêm gan mạn tính (66%). Tỷ lệ tử vong của người mắc bệnh xơ gan là 34-66% trong vòng 10 năm phụ thuộc vào nguyên nhân gây xơ gan. Xơ gan có bệnh cảnh đa dạng với nhiều biến chứng khác nhau và chưa có thuốc điều trị khỏi hoàn toàn, chỉ có thể điều trị hỗ trợ kéo dài thời gian sống và nâng cao chất lượng cuộc sống cho bệnh nhân. Cho tới nay, ghép gan là lựa chọn cuối cùng cho bệnh nhân mắc xơ gan giai đoạn cuối tuy nhiên lại bị giới hạn về nguồn tạng, bệnh nhân phải dùng thuốc chống thải ghép suốt đời. Viện nghiên cứu Tế bào gốc và Công nghệ Gen Vinmec là một trong những đơn vị đầu tiên ở Việt Nam có kinh nghiệm trong việc ứng dụng liệu pháp ghép tế bào gốc (TBG) để điều trị bệnh và được trang bị đầy đủ các máy móc và công nghệ tiên tiến nhất trên thế giới. Từ năm 2013, chúng tôi đã ứng dụng thành công liệu pháp ghép tế bào gốc tự thân từ tuỷ xương điều trị xơ gan. Bệnh nhân sau khi được ghép TBG đã có tiến bộ rõ rệt. Do vậy chứng minh được năng lực cũng như tiềm năng điều trị xơ gan của TBG. Mặc dù ở Việt Nam đã có một số công trình nghiên cứu về ghép tế bào gốc điều trị xơ gan nhưng số lượng bệnh nhân còn ít. Tại bệnh viện Đa khoa quốc tế Vinmec Times City từ năm 2013 một số bệnh nhân ghép tế bào gốc đã có tiến bộ rõ rệt. Nguồn tế bào gốc trung mô từ mô dây rốn  (TBGTMDR) dự trữ khắc phục được các nhược điểm của ghép tế bào gốc tự thân: Không thể ghép tế bào gốc tự thân cho những bệnh nhân bị bệnh nặng kèm theo, những bệnh nhân có tình trạng sức khỏe không tốt, bệnh nhân có virus viêm gan A dương tính.

Mục tiêu tổng quát:

- Tạo nguồn TBGTMDR trẻ sơ sinh để cấy ghép đồng loài trong điều trị bệnh xơ gan.
- Đánh giá tính an toàn và hiệu quả của TBGTMDR trong điều trị bệnh xơ gan.

Nội dung:

- Nghiên cứu tổng quan.

- Nghiên cứu quy trình nuôi cấy TBGTMDR.

- Xây dựng quy trình điều trị bệnh xơ gan bằng TBGTMDR.

- Xây dựng phương pháp nghiên cứu và đánh giá hiệu quả của truyền TBGTMDR trong điều trị bệnh xơ gan.

- Nghiên cứu thử nghiệm quy trình tạo nguồn TBGTMDR điều trị bệnh xơ gan.

- Thông qua hội đồng đạo đức về đề tài nghiên cứu.

- Thực hiện quy trình điều trị bệnh xơ gan bằng truyền TBGTMDR.

- Đánh giá lâm sàng, cận lâm sàng, chất lượng cuộc sống và theo dõi các biến cố bất lợi sau truyền TBGTMDR 3, 6 và 12 tháng.

- Đánh giá tính an toàn và hiệu quả của liệu pháp truyền TBGTMDR trong điều trị bệnh xơ gan.

Kết quả:

- Đã tạo được nguồn TBGTMDR để cấy ghép đồng loài trong điều trị bệnh xơ gan: Nghiên cứu đã thành công trong việc tạo nguồn gồm 17 dòng TBGTMDR. Một trong 20 dòng tốt nhất (UC-25) được sử dụng để sản xuất đồng loạt phục vụ cho truyền 20 bệnh nhân tham gia nghiên cứu. Chất lượng của sản phẩm TBGTMDR mang các đặc tính đạt tiêu chuẩn Hiệp hội tế bào gốc Quốc tế, vô trùng và không mang các gen gây bệnh. Dòng tế bào UC-25 được nuôi cấy tăng sinh số lượng lớn, được thu hoạch và lưu trữ trong dung dịch lưu trữ Cryostore CS10 sử dụng ống lưu trữ mẫu Cryotube 2ml với thể tích 1 ml tế bào ở nồng độ 10-30 triệu/ml và bảo quản trong N2 lỏng trước khi truyền cho BN.

 

- Đã xây dựng thành công 06 quy trình truyền TBGTMDR cho bệnh nhân xơ gan.

 

- Đã đánh giá được tính an toàn và hiệu quả điều trị bệnh xơ gan bằng TBGTMDR: BN được truyền TBGTMDR (1 triệu tế bào/kg cân nặng được chuẩn bị trong 50 ml dịch truyền). Bệnh nhân được theo dõi đánh giá tại thời điểm 3 tháng, 6 tháng và 12 tháng sau truyền. Kết quả nghiên cứu cho thấy truyền tế bào gốc trung mô từ dây rốn qua đường động mạch gan để điều trị xơ gan là an toàn, không ghi nhận bất kỳ tác dụng phụ nghiêm trọng nào. Một số biến cố này ở mức độ nhẹ, không đòi hỏi can thiệp đặc biệt. Bước đầu cho thấy hiệu quả của liệu pháp trên một số chỉ số như:

· Thay đổi về đặc điểm lâm sàng. Cụ thể, tần suất triệu chứng như chán ăn, sụt cân, mệt mỏi, yếu, vàng da, nước tiểu sậm màu,  cổ trướng, lú lẫn hoặc rối loạn giấc ngủ thay đổi tốt lên sau 3, 6 và 12 tháng truyền TBGTMDR.

·  Chỉ số men gan, bilirubin, đông máu vẫn duy trì, không xấu đi trong khi đó chỉ số albumin tốt lên sau truyền ở thời điểm 3 tháng và 6 tháng.

·  Cải thiện điểm Child Pugh, điểm MELD: Điểm Child Pugh ở bệnh nhân sau truyền giảm có ý nghĩa thống kê so với thời điểm trước truyền TBGTMDR. Cụ thể, điểm Child Pugh trung bình của nhóm nghiên cứu trước can thiệp là 6,4 ± 1,8. Điểm này giảm xuống còn 6,0 ± 1,3 sau 12 tháng, sự khác biệt có ý nghĩa thống kê với p< 0,05. Về điểm MELD trung bình trước can thiệp là 11,7 ± 3,81, sau 12 tháng giảm xuống còn 10,82 ± 3,57, tuy nhiên sự khác biệt này không có ý nghĩa thống kê.

Cải thiện chất lượng cuộc sống: Điểm chất lượng cuộc sống của 20 bệnh nhân trong nghiên cứu đã tăng đáng kể sau 12 tháng can thiệp.

Tin đọc nhiều

Đại hội đại biểu Hội Luật gia quận Long Biên khoá IV, nhiệm kỳ 2024-2029

19:26 26/06/2024

HNP - Ngày 26/6, Hội Luật gia quận Long Biên tổ chức Đại hội đại biểu khóa IV, nhiệm kỳ 2024-2029 với nhiệm vụ đánh giá kết quả hoạt động Hội trong nhiệm kỳ 2018-2024, đề ra phương hướng trọng tâm nhiệm kỳ 2024-2029; đồng thời bầu Ban Chấp hành quận Hội khoá IV, bầu đại biểu dự Đại hội đại biểu Hội Luật gia thành phố Hà Nội lần thứ VIII, nhiệm kỳ 2024-2029.

Triển khai thực hiện Nghị định số 63/2024/NĐ-CP ngày 10/6/2024 của Chính phủ

06:39 26/06/2024

HNP – Phó Chủ tịch UBND Thành phố Hà Minh Hải vừa ký ban hành Công văn số 1928/UBND-KSTTHC ngày 18/6/2024 về việc triển khai thực hiện Nghị định số 63/2024/NĐ-CP ngày 10/6/2024 của Chính phủ.

Xây dựng thành phố Hà Nội tiêu biểu về lối sống, phong cách ứng xử

06:37 26/06/2024

HNP - Phó Chủ tịch UBND Thành phố Vũ Thu Hà đã ký ban hành Kế hoạch số 182/KH-UBND ngày 14/6/2024 về việc tổ chức thực hiện Chỉ thị số 30-CT/TU ngày 19/2/2024 của Ban Thường vụ Thành ủy “Tăng cường sự lãnh đạo của cấp ủy Đảng về xây dựng người Hà Nội thanh lịch, văn minh đến năm 2025”.

Phê duyệt Phương án vị trí tuyến đường quy hoạch nối từ đê sông Hồng đến khu đô thị Thạch Bàn

21:33 18/06/2024

HNP - Phó Chủ tịch UBND Thành phố Dương Đức Tuấn vừa ký ban hành Quyết định số 2883/QĐ-UBND ngày 03/6/2024 về việc phê duyệt Phương án vị trí tuyến đường quy hoạch nối từ đê sông Hồng đến khu đô thị Thạch Bàn, quận Long Biên, tỷ lệ 1/500.

Nâng cao chất lượng quản lý phát triển xã hội gắn với bảo đảm quyền con người, quyền công dân

21:31 18/06/2024

HNP – Phó Chủ tịch UBND Thành phố Vũ Thu Hà vừa ký ban hành Kế hoạch số 181/KH-UBND ngày 13/6/2024 về việc thực hiện Chương trình hành động số 32-CTr/TU ngày 04/04/2024 của Thành ủy Hà Nội.